現時治療:病人用藥後仍出血
部份A型血友病患者在接受治療時,免疫系統會將輸注的濃縮凝血因子視為外來物,有如身體遇上細菌、病毒等「入侵者」,產生抗體作出抑制。抑制物不單令濃縮凝血因子療效大幅降低,甚至會令其無效。
他們需輸注旁路製劑(bypassing agent)以繞過抑制物達致凝血效果。但現時旁路製劑藥效未如理想,即使患者願意隔日用藥,仍會約每 1-2周出血一次。
去年,針對抑制物的治療研究終見成果。新治療方式是雙特異性單株抗體(bispecific monoclonal antibodies)的 emicizumab。透過取代第8凝血因子的功能,將第9a凝血因子和第 10 凝血因子聚集,激活第 10 凝血因子,繼而產生凝血酶凝血。
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